Často bojujú nie len o život, ale aj o liečbu. To je osud ľudí, ktorí trpia takzvanými zriedkavými ochoreniami. Ide o skupinu 6 – 8 tisíc chorôb, mnohé nemajú ani vlastné meno, ktoré sú síce raritné, no napriek tomu zasahujú do života tisícok pacientov na Slovensku.
Tí sa často stretávajú s problémami akými sú diagnostika, ale i liečba. Keďže ide o zriedkavé choroby, často je aj finančne veľmi náročná. Podrobnejšie sme sa jej venovali počas konferencie Vizionári.
Zriedkavé choroby postihujú približne ľudí. Ide približne o 6 – 8 tisíc diagnóz, ktoré radovo postihujú ľudí v desiatkach. Kumulatívne však tvoria nezanedbateľné číslo.
„Zriedkavé choroby sú závažné život ohrozujúce choroby, ktoré postihujú nie viac ako 5 na 10 tisíc obyvateľov Európskej únie. Musí ísť o chorobu, ktorá je závažná alebo život ohrozujúca,“ vysvetlila Tatiana Foltánová, zo Slovenskej Aliancie zriedkavých chorôb. Príkladom takejto choroby je cystická fibróza, hemofília alebo svalová muskulárna atrofia (SMA). Mnohé syndrómy ale nemajú ani mená, sú pomenované skôr číselne alebo podľa génov.
„Na Slovensku sa o týka asi 5 percent populácie, máme prepočet, ktorý hovorí o 270 – 300 tisícoch obyvateľov“, doplnila Foltánová. Až 72 percent týchto chorôb je totiž genetického pôvodu. S rôznorodosťou súvisí aj problém s diagnostikou a liečbou. Tým, že je veľa druhov zriedkavých chorôb, no ľudí s konkrétnou diagnózou je málo, lekári aj pacienti majú problém s ich odhalením. Oficiálne údaje uvádzajú že štvrtina pacientov čaká na diagnostiku ochorenia aj 30 rokov.
Po diagnostike je problémom aj samotná liečba, v ktorej je stále veľa bariér. Mnohí pacienti sú totiž odkázaní na verejné zbierky a pomoc. Niektoré lieky sú totiž mimoriadne drahé a nie všetky poisťovňa uhradí. „Všeobecná zdravotná poisťovňa uhradila takúto liečbu okolo 2200 pacientom. Ide približne o 100 miliónov eur. Štvrtina je stále liečená cez výnimkový režim,“ vysvetlila štatistiku za najväčšiu zdravotnú poisťovňu Alica Súkupová z VšZP.
Zriedkavé ochorenia sa lieičia štandardnými ale aj tzv, ORFAN liekmi, ktoré sú špecificky zaregistrované práve pre ne. Problémom Slovenska ale je, že pre pacientov máme dostupných len asi 10 percent z nich. Zvyšných 90 percent dostanú buď cez výnimku, ktorú poisťovne môžu ale nemusia schváliť, alebo si liečbu musia hradiť sami.
„Posledné dáta v rokoch 2018 – 2021 hovoria, že v Európskej únii bolo registrovaných 61 ORFAN liekov. Na Slovensku sme mali dostupných 7. čiže asi 11 percent bolo v kategorizačnom zozname,“ vysvetlila Iveta Pálešová z Asociácie inovatívneho farmapriemyslu. V priemere vraj trvá 4 a pol roka kým sa registrovaný liek dostane na Slovensko. Podľa Michala Staňáka z Národného inštútutu pre hodnotu a technológie v zdravotníctve, ktorý sa zaoberá aj otázkami hodnoty za peniaze, sa situácia po roku 2022 zlepšuje.
„Máme legislatívu, podľa ktorej sa ORFAN lieky dostanú na náš trh zásadne ľahšie. Majú prah nákladovej efektivity na úrovni zahraničných krajín, okoo 180 tisíc eur na jeden rok kvalitného života.“ Novela zákona, ktorá toto umožnila má však aj svoje rezervy, poisťovne majú napríklad limity koľko eur môžu minúť napríklad na výnimky a už na jar 2023 avizovali, že ich vyčerpali.
„Dúfame, že ďalší rozpočet bude rozumnejšie zostavený na to, aby priestor na raritné ochorenia bol,“ doplnila Súkupová. Krajiny Európskej únie dnes na lieky na vzácne ochorenia investujú asi 10% z rozpočtu určeného na lieky ako také. „Ambíciou je, aby v priebehu 3-4 rokov sme sa dostali na túto úroveň. Tento rok to bolo prvýkrát, kedy sme navrhovali rozpočet na lieky a snažili sa ho plánovať položkovite,“ uviedla Katarína Bodnárová, riaditeľka odboru liekovej politiky a farmácie MZ SR. Konečné čísla ukáže až finálna verzia rozpočtu.
Pacienti so zriedkavými ochoreniami sa stretávajú s viacerými bariérami. Okrem dostupnosti liekov je to aj dostupnosť diagnostiky, ktorá je nie len na Slovensku nerovnomerná. Národný program zdravotnej starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami hovorí aj o nedostatočnom povedomí o týchto diagnózach, zavádzaní nových poznatkov, rozdieloch v dostupnosti liečby aj o náročnosti výskumu.
Dilemou, najmä pri drahých liekoch je aj hodnota za peniaze a eticko-morálne otázky. Zaplatiť 2 milióny eur za jeden liek alebo 1 euro za 2 milióny liekov? Načrtol v diskusii Michal Staňák. Celý záznam z debaty si môžete pozrieť na priloženom videu.
Záznam si môžete pozrieť vo videu:
Sledujte Televízne noviny vo full HD a bez reklám na Voyo
