Dvom detským pacientom zlyhala pečeň po tom, čo dostali najdrahší liek na svete.
Upozornil na to výrobca lieku aj Štátny ústav pre kontrolu liečiv (ŠÚKL). Dvojmiliónová Zolgensma dokáže zastaviť zriedkavé ochorenie – spinálnu svalovú atrofiu.
Postupne im ochabujú svaly a pridávajú sa i problémy s dýchaním. Ochorenie sa týka približne jedného z 10-tisíc detí.
Drahý a prakticky nový liek lekári niekoľkokrát podali aj u nás a zaúčinkoval.
Liek nie je kategorizovaný a schvaľuje sa na výnimku. Takúto správu zverejnil výrobca lieku spolu so ŠÚKL.
Európska lieková agentúra od januára preverovala prípady fatálneho zlyhania pečene po podaní lieku. Umreli dve deti, jedno štvomesačné a druhé malo 28 mesiacov.
Podľa správy sa v oboch prípadoch do dvoch týždňov zvýšili hodnoty pečeňových testov, neskôr sa pridali príznaky ako vracanie a slabosť. Deti zomreli po vyše mesiaci.
Farmaceutickej spoločnosti sme sa pýtali na podrobnosti aj to, z akej krajiny pacienti boli. Odpísali, že to, čo zverejnili, je upozornenie pre zdravotníkov a odpovedať nebudú.
Podľa farmaceutky a bývalej šéfky ŠÚKL Zuzany Baťovej je špecifické samotné ochorenie aj génová terapia liekom.
Dbať treba na to, aby sa podal správnemu pacientovi, v správnej dávke a v správny čas.
„Budú pacienti, ktorých doslovne postaví na nohy, ale treba myslieť aj na vážne nežiaduce účinky. Je to informácia, ktorú treba vziať do úvahy a riziká manažovať počas podávania lieku,“ uviedla.
Hovoriť sme chceli aj s lekármi z troch nemocníc, v ktorých sa diagnóze venujú. Rozhovor odmietli s tým, že ide o zložitú tému, ktorá sa nedá vysvetliť v niekoľkých vetách.
Benefity však podľa nich stále prevažujú nad rizikami.
Sledujte Televízne noviny vo full HD a bez reklám na Voyo
